沪上这所高校的基因研究取得突破!自然子刊同期发布全球4项相近基因编辑工具

目前最热门、竞争最大的科研领域有哪些?基因编辑研究一定跻身前列。而能在这一领域取得突破,难上加难。

不过,最近一则新闻传遍了高校圈——国际著名学术期刊《Nature Biotechnology》杂志近期接连发表了全球四个课题组在基因编辑工具研发领域的四个相近研究成果。

这四个相近成果来自国内外四个课题组(实验室),分别是华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室李大力和刘明耀课题组开发的基因编辑新工具A&C-BEmax,美国麻省总医院基因编辑权威Keith Joung实验室开发的SPACE,日本东京大学Nozomu Yachie实验室开发的Target-ACEmax以及中国科学院遗传与发育生物学研究所开发的STEME。

▲华东师大团队开发的基因编辑新工具A&C-BEmax

四个基因编辑工具虽然名称各异,但构建方案和功能类似,其中以李大力和刘明耀课题组开发的工具活性最高,编辑窗口更宽泛,具有优势。

“同期有国内外四个实验室做类似的工作,我们既感到竞争的激烈,也感到很荣耀,从事基因编辑研究是非常了不起的事情。虽然大家开发了类似的工具,但我们的性能更加优越,工作量也要大很多。”李大力说。

周到君获悉,该课题组继今年5月在国际著名学术期刊《Nature Cell Biology》发表论文报道超高活性的胞嘧啶碱基编辑器hyCBEmax后,于6月1日在《Nature Biotechnology》发表论文,展示又一款基因编辑新工具A&C-BEmax。

该工具打破现有碱基编辑器作用底物的限制,创新性地开发了新型双功能碱基编辑器,为基础研究和遗传性疾病如 β-地中海贫血的治疗提供了新的原创工具体系。

ClinVar数据显示,人类约58%的遗传疾病是由于碱基突变引起的。然而,现有的碱基编辑器只能催化单一类型碱基的转换,无法治疗由于两种碱基突变引起的遗传疾病;单一的产物类型也使其在分子进化、饱和突变筛选中等基础研究方面的应用受到很大的限制。因此,开发能高效地同时产生两类碱基转化的碱基编辑器,既是概念上的创新,也将极大地丰富碱基编辑工具,在基因治疗、物种改良和分子进化等方面都有重要意义。

大量数据表明,与CBE和ABE相比,A&C-BEmax编辑效率、产物纯度、碱基突变的饱和度及突变类型和A/C同时转换活性显著提高,几乎不产生DNA脱靶,RNA水平的脱靶大幅降低,是一款非常高效、特异且安全的双功能碱基编辑工具,证明了新编辑工具在疾病模型制作、精准基因治疗、动植物遗传育种,耐药性筛选等领域光明的发展前景。

该研究受到了科技部重点研发计划、国家自然科学基金以及上海市教委重大项目等经费的支持。

来源:周到上海       作者:李星言