近日，由医药卫生事业发展基金会主办的第二届中国肝病创新论坛举行。据中国工程院院士、北京大学医学部庄辉教授介绍，肝病是我国严重的公共卫生问题。尽管我国在乙型肝炎的预防方面取得了举世瞩目的成就，但现存的慢性乙型肝炎患者数目仍然众多。同时酒精性及非酒精性（代谢相关性）脂肪性肝病等非病毒性肝病也日益增多。然而，目前除了丙型肝炎能被根治外，乙型肝炎等其他肝病尚无根治药物。在此背景下，加快创新型肝病药物的研发和上市进度，是实现“健康中国2030”战略规划的重要保障之一。
我国约有2000-3000万例慢性乙型肝炎患者，目前的治疗措施以抗病毒治疗为主，只有不到11%的患者获得功能性治愈（临床治愈），即停药后HBsAg持续消失，血清中HBV DNA检测不到，ALT正常，但肝组织中仍有cccDNA和整合的HBV DNA。慢性乙型肝炎患者想真正达到彻底治愈，即清除cccDNA和整合的HBV DNA，还需要新药的研发。
在陈成伟教授、魏来教授、牛俊奇教授、南月敏教授、段钟平教授、谢雯教授、尤红教授主持的病毒性肝炎治愈进展专题，李文辉教授、鲁凤民教授、谢尧教授、高志良教授等专家共同围绕乙肝功能性治愈的总体策略、不同机制的新药研发现状等多个方面进行深入分享和交流，目前在研抗HBV新药多处于I/II期或临床前研究，且需要联合治疗。
代谢相关脂肪性肝炎、肝纤维化、非酒精性脂肪性肝炎专题也备受瞩目，专家们指出，NASH药物的临床开发比其他临床药物更加漫长，NASH领域在研药物涉及多个靶点，也有针对不同靶点的药物联合开发，部分已经进入3期临床试验阶段，但结果喜忧参半。创新的新创试验设计可能有助于提高NASH试验的效率，创新的肝纤维化无创诊断技术是未来趋势。
对少见病和罕见病人群的关注，是一个国家社会文明进步的象征之一，要实现全民健康，就不能少了少见病和罕见病人群。也正是因此，专家们还对丁肝和少见、罕见病进行探讨。目前，丁肝虽然少见，但仍是不容忽视的重要肝脏疾病。而过去被认为罕见的诸如PBC、PSC等胆汁淤积性疾肝病，在临床实际中可能并不罕见。
创新药物的研发过程充满风险和挑战，其中临床试验阶段往往耗时最长、耗资最大、风险最高。因此，新药临床研究更需要多方的密切合作和高度协调。本次大会主席首都医科大学附属友谊医院贾继东教授介绍道，在2021年7月举办的首届中国肝病创新论坛上，我们就与领域内的各方共同签署并宣读了《关于促进肝病领域合作创新的倡议书》，希望通过这个平台，不断汇聚各方智慧和能量，给新药研发带来新的帮助。
国家大幅加大创新药物研发投入，《药品管理法》明确鼓励研究和创制新药，《药品注册管理办法》设立四个加快通道推动具有临床价值的新药上市。吉利德科学、翰森制药、特宝生物、GSK、瑞博生物、腾盛博药、歌礼等制药企业的专家和研发人员也对相关创新药物和创新技术做了精彩分享，与参会专家学者交流探讨，互通有无，充分了解临床需求，共同探索新药研发的更多可能。
ChatGPT的爆火，让人工智能等创新技术引发大众热议，其是否能应用于新药研发？在临床研究中怎么应用？ 英矽智能科技（上海）有限公司与上海艾莎医学科技有限公司则介绍了人工智能在药物研发和临床研究管理中的应用，为临研行业的未来展开了一幅更为广阔的图景，自主研发的基于大数据与AI算法的智能系统可在临床研究方案设计、患者招募、数据收集、远程监查、统计分析、患者管理等全流程应用，大幅提升临床研究的管理效率与半径，并形成以患者为中心的临研一体化生态闭环。
来源：周到上海 作者：陈里予
