12月5日，在上海儿童医学中心建立的国内首个儿科转化医学研究所进行了十周年纪念活动上，上海儿童医学中心院长江忠仪透露，国家儿童医学中心-上海儿童医学中心将全面对接儿童健康新需求，组建出生缺陷、新生儿、血液肿瘤、传染感染与免疫、疑难危重症、儿童保健与康复等六大临床中心，未来儿科转化医学研究所也将与六大临床中心联手。其中，专家们将联手研究儿童脑，试图从循证医学角度了解相关机制。
与此同时，在即将破土动工的儿中心张江科学城院区内，转化医学研究将在新院区得到新一轮发展，一揽子国际一流的儿童血液、肿瘤研究将开启，打造中国版本的MD ANDERSON。
儿童白血病临床研究也有新进展
大脑中的秘密很多。江忠仪透露，儿中心已经开始布局儿童脑的研究，未来将重点展开对揭开“最强大脑”的秘密，“3岁之前大脑发育是人生中最快的时期，很多人说3岁看到老，其实是有科学依据的。孩子生长发育到了3岁左右，脑突触发育网络构架已经形成。3岁之后到青春期，大脑的可塑性仍然很强，不断优化。一直到28岁，人脑的突触最强盛。”
虽然小儿白血病整体的治疗效果在不断提升，但仍有部分难治复发的患儿，无法通过化疗和造血干细胞移植来治愈。据悉，上海儿童医学中心已经进行了60例左右的CAR-T细胞疗法临床研究。这种最新的免疫疗法是从患儿的体里抽血提取T淋巴细胞，然后用分子生物学的方法对T淋巴细胞进行基因改造，再输回患儿体内，让它们攻击癌细胞。CAR-T细胞疗法相当于在T淋巴细胞上安装了一把能准确定位到癌细胞的枪，然后有针对性地消灭它们。
可以诊断约30%自闭症遗传学致病原因
自闭症也是儿科专家们研究的重点。
上海儿童医学中心遗传分子诊断科主任王剑指出，自闭症的病因复杂，对发病机制的研究和探索一直是临床攻克疾病的重要问题之一。除环境因素外，目前许多证据证明遗传因素对自闭症有一定的作用，例如：同卵双胞胎共患自闭症的概率为50%－90%，高于异卵双胞胎；自闭症父母，生二胎患病概率显著高于正常人群。
目前，利用基因检测方式，儿中心专家们可以诊断约30%的自闭症患者的遗传学致病原因。王剑透露，已经发现了大量自闭症临床相关的基因及突变，包括遗传的突变或者新发的突变，点突变或者结构变异。
首次领跑全国儿童专科医院
在复旦大学医院管理研究所2018年度“中国医院科研学术排行榜”上，儿中心实现飞跃，首次领跑全国儿童专科医院，交出了一份令人满意的科研答卷。
这份科研答卷凝聚了在上海儿童医学中心建立的国内首个儿科转化医学研究所科研人员的心血。十年前，儿科转化医学研究所初期设立了出生缺陷研究室、儿童先心病研究室、儿童血液肿瘤研究室、儿童发育行为科学研究室和儿童临床药理学研究室共5个重点发展研究室，同时设立贵重仪器共享平台、生物样本库和动物实验室等3个资源共享平台，以期实现儿科重大疾病基础-临床研究转化等方面的创新发展。随着第一批5名海外优秀人才的加入，儿科转化医学研究所正式投入运行。
“十一五”期间，医院平均每年可获得国家级自然科学基金项目2.6个，2017年至2019年年均达到22个以上，连续三年成为全国儿童专科医院获得国家自然科学基金项目最多的医院，同时在“Nature中国百强医院排行榜”中位列儿童专科第一。随着科研实力的逐渐提升，科技人才的不断涌现，近五年来以第一作者单位共发表SCI论文近400篇，高分论著20余篇，不断刷新纪录，多项科研成果在《自然医学》、《柳叶刀》、《循环》、《白血病》、《美国科学院院刊》国际顶尖学术期刊发表。
来源：周到上海 作者：陈里予
